Medicamente noi care ar putea fi aprobate de FDA din SUA în decembrie
Ingredient activ: Lerodalcibep
Indicatii: hiperlipidemie primara, boala cardiovasculara aterosclerotica (ASCVD)
Nume companie: LIB Therapeutics
Lerodalcibep este un inhibitor vizat de PCSK9 cu stabilitate-pe termen lung la temperatura camerei. Dezvoltarea sa urmărește să ofere pacienților un plan de tratament cu injecție subcutanată mai convenabil, lunar și mai simplu. În ceea ce privește tipul molecular, Lerodalcibep este o proteină de legare mică (SBP), iar domeniul său de legare țintit PCSK9 este o peptidă proiectată care se poate lega la proteina PCSK9 umană cu afinitate ridicată la nivel sub nanomolar. În plus, prin fuziunea cu albumina serică umană (HSA), lerodalcibep își prelungește semnificativ timpul de înjumătățire plasmatică, ajungând la 12-15 zile.
Ingredient activ: etripamil
Indicatie: tahicardie paroxistica supraventriculara (PSVT)
Nume companie: Milestone Pharmaceuticals
Etripamilul este un blocant al canalelor de calciu de tip L-non dihidropiridinică cu acțiune rapidă (CCB) dezvoltat de Milestone Pharmaceuticals pentru tratamentul PSVT și a altor aritmii. Ca spray nazal, sprayul nazal etripamil poate fi administrat de către pacienți înșiși în orice moment și oriunde, ceea ce este de așteptat să transfere metodele de tratament disponibile în prezent în situații de urgență la domiciliu și să ofere metode de tratament mai rapide pentru pacienți. În mai 2021, Jixing Pharmaceutical a ajuns la o licență exclusivă și un acord de cooperare cu Milestone, obținând drepturi exclusive de dezvoltare și comercializare a etrapamilului în China.
Ingredient activ: Reproxalap
Indicație: Boala de ochi uscat (DED)
Nume companie: AbbVie, Aldeyra Therapeutics
Reproxalap este un potențial „primul din clasă” în curs de dezvoltare, inhibitor activ al aldehidei cu molecule mici. Conținutul de aldehide active poate crește în timpul inflamației oculare sau sistemice, provocând inflamarea ochilor, scăderea secreției lacrimale, înroșirea ochilor și modificări ale compoziției lipidice a lacrimilor. Mulți pacienți cu sindrom de ochi uscat au niveluri ridicate de aldehide active.
Ingredient activ: Depemokimab
Indicatii: Astm eozinofil, sinuzita cronica cu polipi nazali
Nume companie: GSK
Depemokimab este un produs biologic cu acțiune ultra lungă în curs de dezvoltare care vizează interleukina-5 (IL-5). Depemokimabul se poate lega de IL-5 cu afinitate mare și este administrat la fiecare șase luni pentru a trata pacienții cu astm bronșic sever. IL-5 este o citokină cheie în inflamația de tip 2. Peste 80% dintre pacienții cu astm bronșic sever sunt cauzate de inflamația de tip 2, cu niveluri crescute de eozinofile și deteriorarea imprevizibilă a stării.
Ingredient activ: Narsoplimab
Indicație: boală microvasculară trombotică asociată cu transplantul de celule stem hematopoietice (TA-TMA)
Nume companie: Omros
Narsoplimab (cunoscut și ca OMS721) este un anticorp monoclonal complet uman care vizează MASP-2, care acționează ca o enzimă efectoră în calea lectinei complementului și este o țintă inovatoare pro-proteică inflamatorie. Este demn de remarcat faptul că inhibarea MASP-2 s-a dovedit că păstrează funcția completă a căii de activare clasică a complementului dependentă de anticorpi, care este o componentă cheie a răspunsului imun dobândit. FDA a acordat denumirea de terapie inovatoare și statutul de medicament orfan pentru TA-TMA. Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) și-a aprobat, de asemenea, calificarea medicamentului orfan pentru tratamentul de transplant de celule stem hematopoietice.
Ingredient activ: Aficamten
Indicație: cardiomiopatie hipertrofică obstructivă (HCM)
Nume companie: Cytokinetics
Aficamten este un inhibitor selectiv de miozină cardiacă cu molecule mici, în curs de dezvoltare și cu potențial „cel mai bun din clasă”. Aficamten își propune să reducă numărul de punți de legare încrucișată a actinei miozinei-în fiecare ciclu cardiac, inhibând astfel contracțiile miocardice excesive asociate cu HCM. În modelele preclinice, aficamtenul reduce contractilitatea miocardică prin legarea directă la un site unic de legare conformațională selectivă pe miozina cardiacă, împiedicând astfel miozina să intre într-o stare producătoare de forță. Aficamten a primit recunoașterea terapiei inovatoare de către FDA din SUA și Administrația Națională a Produselor Medicale din China (NMPA) pentru tratamentul HCM obstructiv simptomatic.
Ingredient activ: Relacorilant
Indicatie: Hipercortizolism endogen (sindrom Cushing)
Nume companie: Corcept Therapeutics
Relacorilant este un antagonist oral, potențial „primul din clasă” selectiv al receptorului de glucocorticoizi (GR) care reglează activitatea cortizolului prin legarea de GR mai degrabă decât de alți receptori hormonali din organism. Această terapie a primit statutul de medicament orfan atât de către FDA, cât și de Comisia Europeană pentru tratamentul hipercortizolismului și a primit statutul de medicament orfan de către Comisia Europeană pentru tratamentul cancerului ovarian.
Ingredient activ: Zoliflodacin
Indicație: gonoree simplă
Nume companie: Innoviva Specialty Therapeutics
Zoliflodacina este un potențial „primul din clasă” antibiotic oral spiropirimidintion, cu un mecanism unic de acțiune. Poate inhiba o enzimă bacteriană cheie numită topoizomeraza de tip II, care este crucială pentru funcția și reproducerea bacteriilor. Studiile in vitro anterioare au arătat că este activ împotriva tulpinilor de Neisseria gonorrhoeae rezistente la mai multe medicamente-, inclusiv a tulpinilor rezistente la ceftriaxonă și azitromicină și nu dezvoltă rezistență încrucișată cu alte antibiotice.
